Demiyalinizan Hastalıklar
Demiyelinizan hastalıkları olanlarda birincil hedef miyelindir. İki ana gruba ayrılır: kazanılmış hastalıklar (örneğin, multipl skleroz) ve kalıtsal bozukluklar nörodejeneratif (yani leukodystrophies). Her ne kadar sebepleri ve nedenlere farklı olsada onlar aynı sonuca sahiptir : CNS demiyelinizasyon. Miyelin olmadan, sinir dürtülerini yavaşlatılmış veya durdurulmuş hale gelir.
Normal myeline sahip aksonlar
|
Demiyalinizan aksonlar
|
|---|
Edinsel Hastalıklar
En yaygın olanı genellikle hayatın 20. ve 50. yılları arasında kendini gösteren multipl skleroz (MS) dur. Mevcut tahminlere göre dünya çapında yaklaşık 2.5 milyon kişi bu hastalığa sahiptir. ( 250.000 ve 350.000 arasında Amerika Birleşik Devletleri'nde, 50.000 Kanada'da, 130.000 Almanya'da,85.000 İngiltere'de,75.000 Fransa'da ,50.000 İtalya'da ve 11.000 İsviçre'de)
Araştırma
Nisan 2007’de
Miyelin
Projesi
araştırmacıları, nakil edilebilir miyelin üreten hücre olabilmesi
amacıyla, kemik iliğinden alınan yetişkin kök hücreleri üzerinde
araştırmalar yapmaya başlamışlardır. Araştırmaya katılan altı hasta da
prosedürü iyi tolere edebilmiştir. Fakat hücrelerin yeni miyelin üretip
üretmedikleri hakkında bir kanıya varmak için henüz çok erkendir.
Temmuz 2005’te, A.B.D. Baltimore kentindeki
Kennedy
Krieger
Enstitüsü araştırmacıları,
Miyelin Projesi tarafından finanse
edilen bir çalışmalarını yayınladılar. Bu çalışma, Lorenzo’nun yağının
(LO), X-bağlantılı Adrenolökodistrofi (ALD) hastalığının belirtilerinin
gelişmesini engellediğini kanıtlamaktadır.
Tedavi olmadan,
hastalık genini taşıyan
çocukların 1/3’ünde genellikle 2 seneye varmadan öldürebilen iltihaplı
beyin hastalığı oluşmaktadır.
2/3’ü oluşturan diğer taşıyıcılar ise Adrenomyelonöropati (AMN)
hastalığına yakalanma riskini taşımaktadırlar. AMN ise, aynı ciddiyette
olan, fakat daha yavaş hızda ilerleyen bir hastalıktır.
Miyelin
Projesi
şu anda, LO’nun AMN’nin ilerlemesini yavaşlattığının ya da durdurduğunun
belirlenmesi için bir araştırmaya maddi destek vermektedir.
Nisan 2007’de Miyelin Projesi, İngiltere’deki şubesi aracılığıyla
Metazym ilacının Avrupa klinik denemesi için maddi destekte bulunmuştur.
Metazym, Metakromatik
lökodistrofi
(MLD)
hastaları için Danimarka’da Zymenex
ilaç şirketi tarafından üretilmiştir. Sadece bir sene sonra, Nisan
2008’de bu uluslararası çabanın sonucunda, Amerikan Gıda ve İlaç
Kurumu’nun Metazym’e Orfan İlaç statüsü vermesini sağlacak derecede
yeterli olumlu gelişmeler kaydedilmiştir. A.B.D.’de II. faz klinik
denemelerin 2008’in ilk yarısında başlaması planlanmıştır.